Es muy útil incorporar una perspectiva regulatoria lo antes posible en la actividad de investigación, pero no es nada habitual. En el campo biomédico es una información que puede ser decisiva para que un nuevo desarrollo tenga opciones de llegar a una aplicación clínica. Es decir, esta información puede ser útil en la planificación del desarrollo de una nueva tecnología médica, para anticipar un camino regulatorio aceptable, y un plan de trabajo que contenga métodos y estudios adecuados para obtener pruebas de seguridad y eficacia.
Es poco frecuente tener este tipo de información tan pronto. Normalmente se consulta con expertos regulatorios al final de la actividad de investigación académica, en una etapa de actividad de demostración o transferencia. Se consulta sobre los resultados de un trabajo de investigación después de años de trabajo, que pueden fácilmente estar equivocados en el sentido de llevar a una aplicación que no puede ser aprobada por el regulador o que tiene inconvenientes graves en la aplicación clínica imaginada a priori. El número de propuestas de proyectos de I+D biomédica básica o incluso de innovación que en su etapa creativa consideran una estrategia regulatoria es muy bajo.
En una charla reciente, un investigador biomédico reputado especializado en innovación, explicó un aspecto particular del éxito de su laboratorio, y del de Robert Langer con el que trabajó en su etapa de doctorado: una estructura informal de contactos de consultores regulatorios y expertos en patentes biomédicas. Esta red se usa de manera flexible para recoger información sobre el potencial de aplicación de ideas, desarrollos incipientes y propuestas en el laboratorio. La interacción con estos expertos puede guiar de manera determinante las decisiones de ingeniería y planificación del trabajo en etapas anteriores a realizar estudios preclínicos, presentar una patente, o colaborar con una empresa.
De manera simplificada, lo que podemos hacer con más impacto en nuestro laboratorio es incorporar consultas con expertos regulatorios ya en la actividad de investigación biomédica de TRL bajo. Podemos trabajar con ellos en una «hoja de ruta regulatoria» (regulatory roadmap en el argot inglés de este campo) o en alguna información más concreta de viabilidad o clasificación de las aplicaciones imaginadas. Para aprovechar estas consultas es conveniente preparar, además de una buena explicación de la ciencia que estamos desarrollando, (i) una reflexión sobre sus usos clínicos posibles, por ejemplo como nuevo medicamento administrado de manera oral o parenteral, como un material que hace de vehículo para liberar sustancias activas, etc.; (ii) las indicaciones previstas, las enfermedades y estados de la enfermedad para los que podría ser útil; (iii) los tipos o grupos de pacientes; (iv) los entornos de uso previstos, por ejemplo laboratorio de hospital, un quirófano, una residencia de ancianos, etc.; (v) los usuarios previstos y nivel de habilidad, por ejemplo médicos especialistas, pacientes capacitados, pacientes sin capacitación previa, etc.; (vi) el modo de acción: principios científicos que explican el resultado clínico previsto; y alguna característica más según cada caso.
La AEMPS y la EMA ofrecen también canales de consulta con sus expertos, como el Scientific Advice de la EMA, que se concreta en una lista de preguntas y que sirve para recoger opiniones no vinculantes sobre cómo generar información robusta de seguridad y eficacia de una medicina en desarrollo. Se puede solicitar en cualquier momento del desarrollo, pero mi experiencia es que no es fácil preparar preguntas adecuadas en etapas de I+D.
Andrés Alba-Pérez 